ジャンベネットは、遺伝子治療を使用して子供の遺伝性失明を治療する方法を見つける前に、子犬の視力を回復しました。子犬のうち2匹は「裏庭でリスを追いかけて」います。
過去30年間、ペンシルバニア大学医学部の科学者兼医師であるベネットは、遺伝子治療の先駆者であり、人々が生まれる遺伝性の失明を治療する方法を模索してきました。 「赤ちゃんの部屋にカラフルな本を置いて、点字を学び、自転車やスポーツの夢を捨てる」と言われたというニュースを両親は受け取ります。
ベネットと彼女の夫である網膜外科医のアルバート・マグワイアは、1990年代に遺伝子治療で遺伝性失明を治療する方法の調査にコミットすることを最初に決めたとき、彼らは彼らが何に直面していたのか分からなかった、と彼女は説明します。
「人々がDNAのクローンを作成して操作できるようになる技術の成長と、遺伝子が何であるかに関する知識によって、私たちは違いを生むことができると感じました。 私たちは非常に素朴でした。 ベネットは、「The Long Conversation」でボルチモアを拠点とするシェフ、スパイクジェルデに語りました。 2018年12月7日にスミソニアンアーツアンドインダストリーズビルで、未来への希望についての2人の対話を中継します。
2017年12月、彼女のチームの遺伝子治療治療はFDAの承認を受け、遺伝性失明の治療だけでなく、研究者が遺伝子治療を使用してより多くの遺伝的状態を治療する道を開いた。 この12月、この薬は欧州連合で承認されました。 だから、ある意味では、彼女が望んでいた未来がついにここに来たのです。
そして、失明の子供を治すことは正確にどのようなものですか？
「それは絶対に言い表せません」とベネットは言います。 「これが起こるたびに、絶対に泣きたいと思うようになります。」
