米国食品医薬品局は、米国で最初に承認された遺伝子治療治療を承認し、国内の新しい医療経路を開拓しました。
「私たちは、患者自身の細胞を再プログラムして致命的な癌を攻撃する能力を備えた医療革新の新しいフロンティアに入りつつあります」とFDAのスコット・ゴットリーブ委員は声明で述べています。 「遺伝子療法や細胞療法などの新技術は、医学を変革し、多くの難治性疾患を治療し、治療する能力に変曲点を作り出す可能性を秘めています。」
FDAが呼んだ「歴史的行動」は、若年性急性リンパ芽球性白血病に対する製薬会社ノバルティスによる治療を承認している、と科学誌のJocelyn Kaiserは報告しています。 治療では、免疫T細胞を人の血液から採取し、T細胞を誘引して白血病細胞を攻撃するタンパク質を作成する遺伝子を追加するように変更します。
多くの患者に投与される標準的な化学療法薬とは異なり、CAR-T免疫療法と呼ばれるこの方法は、基本的に各個人のカスタム治療を作成します、とSTAT NewsのDamian Gardeは報告します。 開発者によるキムリアと呼ばれる治療の単回投与は、臨床試験で3か月後に患者の83％を癌なしにした。
しかし、それはすべての良いニュースではありません。 治療の費用は475, 000ドルになるとGardeは報告しています。 患者は、22日間のプロセスでT細胞を抽出および変更するために、米国中の32か所のいずれかに移動する必要があります。 そして、カイザーが報告しているように、臨床試験中の不足はすでにいくつかの医療センターで問題を提起しています。
そして、すべての利点のために、この治療にはいくつかの恐ろしい副作用が伴う可能性があります、とArs TechnicaのBeth Moleは報告しています。 最も激しいのはサイトカイン放出症候群で、免疫系が身体を攻撃するオーバードライブに入り、炎症、臓器不全、発作、せん妄、脳腫脹、場合によっては死さえも引き起こします。 現時点では、Kymriahはすでに従来の白血病治療を試みて再発した25歳未満の人にのみ使用が承認されています。
FDAはそれを遺伝子治療と呼んでいますが、一部の専門家はその用語の定義に疑問を投げかけています、とGizmodoのクリステン・ブラウンは書いています。 不一致は、改変された遺伝子自体が何も治癒したり、生物学的欠陥を修復したりしていないという事実に起因しています。 むしろ、治療はT細胞をリダイレクトして病気と戦います。
それでも、この最新の承認は、癌との闘いにおける刺激的なステップです。 この決定の前に、遺伝子治療はヨーロッパと中国で規制当局の承認を以前に満たしていた、とカイザーは報告しています。 遺伝子編集が米国の科学と医学で勢いを増し続けているため、先天性失明を治す可能性のある治療法など、さらなる承認が来る可能性が高いとカイザーは指摘します。
