癌に対するこのDNAベースの攻撃はうまくいくかもしれないイノベーション| スミソニアン - 記事、イノベーション、健康と医学、雑誌、科学

オーランドの近くに住んでいる44歳の営業担当者であるディマス・パディージャは、彼が非ホジキンリンパ腫との最後の戦いを見たことを望んでいました。しかし、ある日運転している間、彼は通常よりもシートベルトが首に強く押し付けられているのを感じました。

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「その時、私の最悪の恐怖が頭に浮かんだ」とパディージャは言う。「言いたくはありませんでしたが、知っていました。」彼のリンパ節の1つがゴルフボールの大きさに腫れ上がりました-彼の癌は3回目に戻って、彼の治療法の選択肢はすべて使い果たされました。あるいは、彼は、タンパのモフィットがんセンターで免疫細胞療法のイニシアチブを率いる腫瘍医であるフレデリック・ロックに会うまで考えました。

Lockeは、キメラ抗原受容体T細胞療法（略してCAR T細胞療法）と呼ばれる実験的治療を研究していました。この実験では、患者自身の免疫系細胞が遺伝的にがんと戦うために強化されます。 Padillaはまず、血液からT細胞を採取しました。その後、技術者はそれらの細胞に新規遺伝子を挿入し、リンパ球細胞上の特定のタンパク質標的を探してラッチする新しい表面受容体を生成することで反応しました。医師はこれらのカスタマイズされたT細胞をPadillaの血流に戻します。

「本当に驚くべきことでした」とロックは言います。「彼の首の腫瘍は、1、2週間以内に縮小しました。」

1年後、腫瘍はまだ戻っていませんでした。 Padillaは、家族をビーチに連れて「人生を祝う」ことで記念日を迎えました。現在、彼は18か月間、腫瘍のない状態になっています。この研究に関与した101人の患者の約半数は完全な寛解を示し、成功率は既存の治療で予想されるよりも4〜5倍高かった。結果は、昨年10月に食品医薬品局に、特定の種類のB細胞リンパ腫に対するYescartaと呼ばれるこのバージョンの治療を承認するように説得しました。これは、同機関が癌の予兆を示した唯一の遺伝子治療です。

「これらは、本当に望みのない、最悪の予後の患者です」とロックは言います。「そして今、この治療法により、私たちは本当に彼らにチャンスを与えることができます。

そのような成功は、リスクなしには実現しません。当分の間、Yescartaは少なくとも2つの他の治療法が失敗した患者にのみ利用可能です。他の免疫療法と同様に、神経毒性などの危険な副作用を引き起こす可能性があります。 Yescarta試験の3人の患者は、サイトカインと呼ばれるタンパク質が活性白血球によって放出され、生命を脅かす炎症を引き起こす場合に発生する可能性のあるサイトカイン放出症候群（CRS）の重症例で死亡しました。

この症候群は通常可逆的です、とロックは言います。 Padillaは高熱と一時的な記憶喪失を経験しました。ある時点で、彼は生まれた年を思い出すことも、自分の名前を書くこともできませんでした。しかし、彼は約2週間で正常に戻りました。

Padilla氏によると、この治療は不快感に値するものでした。「もし私が何もしなかったなら、他の選択肢は」と彼は言います。