Natureの David Cyranoskiは、初めて、四川省の成都市にある西中国病院の研究者が、CRISPR-Cas9遺伝子編集技術によって改変された細胞を患者に注射したことを報告しています。 これは、遺伝子編集の新時代への初期段階であり、健康、農業、保存、その他の生物学分野に革命をもたらすことを約束します。
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CRISPRは、さまざまな細菌に見られる自然発生の免疫系に由来する遺伝子編集技術です、とGizmodoの Sarah Zhangは書いています。 これらの種は、ゲノムにウイルスDNAの「ローグのギャラリー」を保持しているため、ウイルスが細胞に侵入した場合にそれを認識できます。 ウイルスDNAが検出されると、バクテリアはCRISPRに関連する（別名Cas）酵素を展開し、侵入するウイルスDNAを見つけて正確に切り取ることができます。
研究者は、Casタンパク質に標的DNAのスライスを見せることができれば、酵素がゲノムをパトロールし、それらのコードを切り取ることに気付きました。 この独創的な方法により、彼らはシステムをハイジャックして遺伝子を正確に編集することができました。 最も効率的な遺伝的ホーミング装置を持つ細菌は、実際には連鎖球菌性咽頭炎の原因となる化膿連鎖球菌です。 科学者は現在、CRISPR-Cas9技術を使って、遺伝病の原因となる遺伝子配列を切り取り、それを最近使用して、盲目の動物の視力を部分的に回復させています。
この最新のアプリケーションでは、四川大学の腫瘍学者Lu Youと彼のチームは、肺癌の侵攻性の患者から特定の癌と戦うT細胞のセットを分離しました。 これらの免疫細胞は、癌性腫瘍に見られるような異常な細胞を攻撃するはずですが、常に機能するとは限りません。 一部の癌性腫瘍は、免疫応答をオフにするT細胞のPD-1受容体を利用します。 そこで研究者は、CRISPR-Cas9システムを使用してPD-1タンパク質をコードするDNAの領域を切り取り、これらの改変T細胞を培養してから、患者に再注入しました。
希望は、PD-1タンパク質の遺伝暗号を削除することにより、T細胞が抑制されずに癌を攻撃することです。
最初の注射は順調に進み、患者は2回目の投与を受けますが、患者の機密性により、研究者が提供できる情報の量が制限されている、とシラノスキーは報告しています。 他の10人の患者も同様の治療を受け、2〜4回注射を受け、その後6か月間監視されます。
ペンシルバニア大学で免疫療法を研究しているカール・ジューンは、この研究が健康的な競争を促進する可能性が高いと述べています。 「これは、中国と米国の間の進歩に関する生物医学的な決闘である「スプートニク2.0」の引き金となると思います。これは通常、競争が最終製品を改善するため重要です」と彼はシラノスキに語ります。
Seekerの Tracy Staedterによると、6月の研究室は現在、米国で唯一、ヒトを対象としたT細胞でCRISPR技術を使用するFDAの承認を受けています。
しかし、米国の研究者はCRISPRの前線で意図的にゆっくりと動いている、とStaedterは報告しています。 2015年、北京の研究者はCRISPRを使用して、ヒト胚のゲノムを変更しましたが、それを開発させませんでした。 それは、人間に発生期の技術を使用することの倫理をめぐる激しい論争につながり、国立衛生研究所は、人々にCRISPRを使用するための提案を監督するための諮問委員会を設立することになりました。
