最も深刻な医学的問題のいくつかは、必要なタンパク質を生成できない、または欠陥バージョンを生成できない遺伝子によって引き起こされます。 科学者は四半世紀の間、欠陥のある遺伝子を適切に機能する遺伝子と交換することにより、そのような状態を治療することが可能であるべきであることに気づきました。 彼らは健康な細胞で問題の遺伝子を見つける方法を学び、DNAのより長い範囲からそれらを切り取りました。 彼らは、ベクターに役立つウイルスに「良い」遺伝子を導入する方法を学びました。 「ウイルスの全体的な目的は、DNAを細胞に挿入することです。」
しかし、少なくともこれまでのところ、研究者は遺伝子治療を使用して疾患を永久に治すことができませんでした。 全体が最初に考えたよりもはるかに複雑であることが判明しました。 また、遺伝子治療の試行中に10代の患者が死亡した場合、導入された遺伝子ではなく、明らかにウイルスによるものであるため、この取り組み全体が深刻な後退を被りました。 実際、1972年に独創的な論文を共同執筆した先駆者であるセオドア・フリードマンは、「遺伝子治療」という語句を使用せず、代わりに「遺伝子導入」を優先して現在の研究の状態を説明します。
最近、フランスと米国の研究者チームが小さな成功を報告しています。 最初のグループでは、2人の乳児の免疫不全を修正しました。 もう1つでは、科学者は必要な遺伝子を運ぶウイルスを血友病の3人に注入しました。 1年後、そのうちの2人が血友病患者に不足している血液凝固因子を産生していました。
原則として、遺伝子治療には欠陥のある遺伝子が関与する疾患を治療する以上のことを行う可能性があります。 冠動脈疾患の患者を考えます。冠状動脈疾患とは、血管の一部が閉塞しており、閉塞の下流の組織が十分な血液、したがって十分な酸素を得られない状態です。 このような場合、身体は自然に血管を生成し、側副血行路と呼ばれるものを提供します。 しかし、多くの場合、体は維持できず、酸素欠乏細胞は狭心症として知られる痛みを生じます。 血管新生成長因子を産生する遺伝子を身体に追加することにより、側副血行を促進し、増加させることができます。
しかし、そのような強化から、完全に健康な体を改善する遺伝子を導入するのは簡単です。 突然、私たちは優生学に近づきました。それは、私たち自身の品種を改良するという信用されていない科学です（ナチは大信者でした）。
遺伝子治療には大きな可能性があり、毎日、科学者は患者に成功するように近づいています。 それは多くの人々にとって素晴らしい日になるでしょう。
