中国の科学者は最近、ヒト胚の遺伝暗号を編集したと報告しました。 この研究は、数十年で遺伝学の最もエキサイティングな開発の1つとして告知されてきた新しい技術に依存していました。 しかし、一部の研究者にとって、これらの実験は倫理的なラインを超えました。 彼らが自分の作品を発表する前に、中国の科学者の研究の噂は、そのような作品の一時停止を促す抗議を促していました。 Nature誌の先月の手紙は次のように述べています。
私たちの見解では、現在の技術を使用したヒト胚のゲノム編集は、将来の世代に予測できない影響を与える可能性があります。 これは危険であり、倫理的に受け入れられません。 そのような研究は、非治療的修正のために活用される可能性があります。 このような倫理的違反に対する一般市民の抗議は、治療開発の有望な分野、つまり遺伝できない遺伝的変化を妨げる可能性があることを懸念しています。
この初期段階では、科学者はヒト生殖細胞のDNAを改変しないことに同意すべきです。 生殖細胞系の改変の治療的利益のために本当に説得力のある事例が発生した場合、適切な行動方針に関するオープンな議論を奨励します。
広州のSun Yat-sen大学の研究者Huang Junjiu Huangが率いる研究チームは、CRISPER / Cas9と呼ばれる技術を使用して、ヒト胚の潜在的に致命的な血液障害を引き起こす遺伝子を試し、編集しました、David CyranoskiとSara Reardon、 ネイチャーニュースで物語を壊した人。 CRISPRシステムは、DNAレベルでのカットアンドペーストのように機能します。 このシステムを使用して、科学者は遺伝子コードの標的スポットを切り取り、新しい配列を挿入できます。 このツールは、中国のチームが試みたように、病気の原因となる遺伝子をオフにしたり、遺伝子の作業コピーで突然変異を修復したりすることができます。 このツールは、特定の遺伝子の変化や成体ヒト細胞の微調整を行うサルなどの実験動物の操作にすでに使用されています。
中国の研究者は、ベータサラセミアと呼ばれる血液疾患の原因となる遺伝子を標的にしました。 National GeographicのPhenomenaブログであるCarl Zimmerは、研究者が86の胚でこの手法を試したと報告しています。 それらのほとんど、71、観察のために十分長く生き残った。 CRISPRシステムは、28個の胚で遺伝子を切断およびスプライスしました。 遺伝子編集の大きな懸念の1つは、間違った遺伝子が切断される可能性であり、実際、これらの28のごく一部のみが正常にスプライシングされました。 他の細胞は、細胞の遺伝子保存メカニズムによって部分的に修復されたか、間違った場所で完全に切断されました。 誤った位置にある変異は、がんなどの他の病気を引き起こす可能性があります。 4個のスプライスされた胚でさえ成功しませんでした。胚の一部の細胞のみが編集され、遺伝子モザイクが作成されました。
研究者は、 Protein＆Cell誌に結果を発表しました。 彼らは、「編集された胚は遺伝的にモザイクであるため、遺伝子編集の結果を予測することは不可能だ」と述べています。 彼らは、「私たちの研究は、CRISPR / Cas9の臨床応用が直面する課題を強調しています」と付け加えています。
Nature Newsの ReardonとCyranoskiは、Huangと彼の同僚が作業を続け、これらのオフターゲット遺伝子編集の数を減らす方法を模索しているが、成人のヒト細胞または動物を使用していると報告しています。 しかし、記者は、中国の少なくとも4つの他のグループも人間の胚の編集に取り組んでいると書いています。
広州のチームは、2つの精子で卵子を受精させた後、染色体の余分なセットを備えた不妊治療クリニックの胚のみを使用することで、仕事の倫理に関する懸念の一部を和らげようとしました。 受精卵は発育の最初の段階を通過しますが、これらの胚から出生することはなかったでしょう。 「データなしで何が起こるのかを話すのではなく、このモデルで実際に何が起こったのかを人々に知らせるために、データを世界に見せたかったのです」とHuangはCyranoskiとReardonに語りました。
しかし、それでも研究コミュニティでの対応はすぐに行われました。
「研究者は、人間の生殖細胞の改変に対する世界的に広まっている政策協定を無視する道徳的令状を持ってはならない」と、NPRの「ショット」ブログのために書いているロブ・スタインへのメールでウォッチドッググループの遺伝と社会センターのマーシー・ダーノフスキーは書いた。 「この論文は、そのような試みが伴う莫大な安全性リスクを実証し、他のそのような努力を未然に防ぐために働くことの緊急性を強調している。遺伝子組み換え人間を作り出すことの社会的危険は誇張することはできない」
さらなる研究が進行するか中止されるかに関係なく、この研究は医学の歴史において極めて重要であると認識されるでしょう。 Zimmerは、彼のブログ投稿で人間の遺伝子を変化させるいくつかの歴史的背景を提供し、書いています：
この実験がうまくいかなかったからといって、将来の実験がうまくいくというわけではありません。 この調査には、CRISPRの概念上の問題を解決するものは何もありません。 クローン研究の初期の頃を思い出してください。 クローン胚はしばしば発達できず、正常に生まれた動物はしばしば深刻な健康問題を抱えることになりました。 クローニングは今でははるかに優れており、家畜やペットの世界でもビジネスになりつつあります。 ただし、クローンを作成することはできません。できないからではなく、クローンを選択しないからです。 胚を編集することについて、やがて同じ選択をする必要があるかもしれません。
ハーバード大学医学部の幹細胞研究者ジョージ・デイリーは、 ネイチャー・ニュースのシラノスキとリアドンに、この研究は「ランドマークであり、警告の物語でもある」と語った。彼らの研究は、技術の準備ができていると考える実務家に対する厳しい警告であるべきだ病気の遺伝子を根絶するための検査のために。」
NPRで、デイリーは次のように付け加えました。「これらの論文の波に我慢する必要があります。よりポジティブなスピンで出版された場合、IVFクリニックがそれを実践し始めるかもしれません。危険です。」
