曇った車の窓を通して見ることを想像してください。 反対側で形状と動きを見ることができますが、すべてがぼやけており、色がミュートされています。 目を開けるたびにそれが世界のように見えるかどうかを想像してみてください。 これは、世界的に失明の主な原因である白内障と一緒に暮らす何百万人もの人々にとって、人生はどのようなものかということです。
白内障は手術で簡単に取り除くことができますが、これは侵襲的で高価な選択肢です。 発展途上国では、患者は手術をまったく受けられない場合があります。 そのため、最近発表された状態の非外科的治療-点眼薬として適用すると白内障を「溶かす」可能性のある化合物は、医学界に大きな影響を与える可能性があります。
この化合物は、米国の複数の大学の科学者チームによって発見されました。 彼らの発見は今月サイエンス誌に掲載されました。
人間の目の水晶体は、ほとんどが水とタンパク質でできています。 人体のほとんどのタンパク質は定期的に更新されますが、これは水晶体タンパク質には当てはまりません。
「あなたの水晶体タンパク質は、生まれながらのタンパク質と同じです」と、カリフォルニア大学サンフランシスコ校の薬学の教授であるジェイソン・ゲストウィッキーは言います。 「彼らはあなたと同じくらい古い。」
健康なレンズでは、タンパク質はきれいに折りたたまれています。 しかし、年齢、遺伝、環境要因により、タンパク質がアミロイドと呼ばれる塊を形成する可能性があります。 これらの塊は視力を妨げ、白内障に伴う特徴的な混濁を引き起こします。 アミロイドは、人の40代または50代に最初に出現する可能性がありますが、60代以降になるまで重大な視力障害を引き起こすことはありません。
Gestwickiと彼のチームメンバーは、アミロイドに影響を与える可能性のある化合物を見つけることが可能かどうか疑問に思いました。 可能性は多かった。それらはほぼ2, 500の化合物から始まり、最終的にステロールとして知られている化学クラスの12の化合物までこの分野を選別した。 ラノステロールと呼ばれる1つのステロールは、白内障に影響を及ぼすことが以前に示されていますが、これは眼に直接注入された場合のみです。 チームは、目薬の形で使用できるものを求めていました。 12個のステロールのうちの別のものが際立っていました。 チームによって「化合物29」と呼ばれ、ペトリ皿のテストでアミロイドの塊を高い効率で溶解することが示されました。
次のステップは、白内障のあるマウスで化合物29をテストすることでした。 これらのマウスは、6週間、週3回、右目に化合物29のドロップ、左目に不活性コントロールを使用して治療されました。 6週間の期間の終わりに、研究者は細隙灯検査を使用してマウスを検査しました。これは、眼科医がヒトの白内障を測定する方法です。 滴はアミロイドの多くを溶解したようで、レンズは再び透明になりました。
次のステップは、人間によるテストです。 Gestwickiと仲間の研究者であるLeah Makleyは、安全な白内障と戦う目薬を開発することを望んでいる会社、ViewPoint Therapeuticsを設立しました。 「すべてがうまくいけば」と、ゲストウィッキーは言う。彼らは今後2年かそこらで人間のテストを開始するだろう。
化合物29の影響は、白内障で終わるわけではありません。 アミロイドは、アルツハイマー病やパーキンソン病など、多くの加齢性疾患の特徴です。 人間の目にこれらのタンパク質の塊を溶かすことが可能であれば、理論的には同様のアプローチが脳でも機能します。 Gestwickiは、近い将来この可能性を検討したいと考えています。 化合物29自体は、神経学的アミロイド疾患の治療のブレークスルーではないかもしれない、と彼は言います。 しかし、そのようなプロセスがどのように機能するかについて、科学者はより良い理解を得ることができました。
「化合物29は、私たちが望んでいるような分子の特徴を実際に示してくれました」とGestwicki氏は言います。 「それは本当に重要なマイルストーンだったと思います。」
