ハンター・コフマンは、脳スキャンのためにシアトル小児病院に入院したとき、わずか2歳でした。 彼は嘔吐し、バランスをとったり、座ったり、歩いたりするのに苦労していました。
「その夜、ハンターの脳の奥に塊が見つかりました」と母親のローラ・コフマンは言います。 彼は脳の緊急手術に急いで行きました。 「すべてが非常に高速で発生しました。」
緊急手術は水分を放出し、ハンターの症状を緩和しましたが、彼は腫瘍を除去するために別のより侵襲的な手術が必要でした。 それは2015年12月28日で、2回目の手術は12月30日に予定されていました。
数年前-実際、今でも-この種の手術の最先端は、基本的に盲目の飛行を意味していました。 外科医はMRIを依頼し、結果を調べてから、その静止写真を手術中の患者の脳へのマップとして使用します。 しかし、脳は州間システムのようなものではありません。 それは立体的で、柔らかく、順応性があり、メスで突くと形状が変化します。 それは灰色であり、脳組織から構成される腫瘍も同様です（結局のところ）。
さらに悪いことに、間違いの結果は深刻です。 取り出す組織が少なすぎると、患者はまだ癌にかかっています。 取り出しすぎて、視力、運動制御、認知能力、その他ほとんどすべてを実行している脳の部分を取り除きます。
ワシントン大学のフレッド・ハッチンソンがん研究センターとスタートアップのブレイズ・バイオサイエンスの科学者チームは、この問題を解決するためにユニークなアプローチを使用しています：がんと光に付着するサソリ毒を含む自然発生毒素に付着した蛍光分子それらをアップします。 いわゆる腫瘍ペイントは現在、臨床試験を進めています。 その成功に触発されて、それを発明した医師であるジム・オルソンは、他の癌の標的化からアルツハイマー病の治療、関節炎まで、同様の技術の他の多くの用途を想像しており、それらの用途も現実のものにするために迅速に取り組んでいます。
それはすべて、自然界に見られるこれらの中型分子にかかっており、身体の化学のユニークなニッチを占めることができます。 毒や他の神経毒が脳の構造に結合して作動することを知って、チームはデスストーカーと呼ばれる致命的なサソリからの抽出物を実験しました。
成人脳腫瘍：術前MRIと術中Tumor Paint BLZ-100イメージング（Blaze Bioscience）を並べて 「すぐに実際に乗船したわけではありませんでした」とハンターの母親、ローラ・コフマンは言います。 「聞いた言葉はサソリの毒だけで、それを理解するのは本当に困難でした。」さらに重要なことは、これが第1相臨床試験の一部である、実証されていない技術であるという懸念です。 彼女は、ミスがハンターを盲目にしたり、車椅子に閉じ込めたりする可能性があることを知っていました。
しかし、彼女はやって来ました。 わずか1日で、彼女と彼女の夫はハンターの治療方針を決めなければなりませんでした。 Tumor Paintは患者に注射されるため、薬物として分類されますが、ハンターの症例の外科医であるエイミーリーは、それをツールのようなものとして説明しました。 コフマンズは同意し、ハンターは手術前に静脈内投与を受けました。
腫瘍ペイントがハンターの血流に入ったとき、それは彼の脳とそこの腫瘍に行きました。 それから立ち往生した。 腫瘍ペイント、特にベースにある毒液由来の分子のユニークな点は、そのサイズと形状です。 それはペプチドであり、ユニークな形に折り畳まれており、がんを探し出し、つかみます。 分子に蛍光粒子（クロロトキシンと呼ばれる）を埋め込むことにより、Olsonと彼の乗組員は、赤外線レーザー光の下で腫瘍を明るくすることができました。 （赤外線は目に見えないため、外科医はまだスクリーンを介して手術する必要がありますが、それは一般的です、とオルソンは言います。）
犬の軟部肉腫。 左の画像は腫瘍ペイントBLZ-100の蛍光を示し、右の画像は組織の形態を示す組織学的（H＆E）染色です。 （ブレイズバイオサイエンス） これはすべて、腫瘍を明るくするというオルソンの探求によってもたらされましたが、より重要な革新はペプチド自体かもしれません。 色素と組み合わせると、Olsonは「最適化」、つまり最適化されたペプチドと呼びます。 オプティッドに付けられるのは染料だけではありません。 それらは化学療法薬を腫瘍に直接運ぶ薬物送達の媒体である可能性があり、異なるが類似の分子は他のライダーを体の他の部分に移動させる可能性があります。
Tumor Paintが市場に移行する準備ができたとき、OlsonはBlaze Bioscienceを設立し、その旅を手伝いました。 その後、彼の研究室では、オプティドとして機能する可能性があると考えられる数万の他の分子を設計または選択し、特注のロボットを使用してそれらをすべて分類しました。 毒は潜在的な候補であり、虫を寄せ付けないヒマワリの化合物でさえありました。 彼らはこれらの分子のいくつかを動物に入れ、どこに行くのかを見て、それに基づいて治療のアイデアを探ります。
「本当に問題なのは、自然からの設計図をどのように使用して、今後50年かそこらでできる限り多くの人々を助けることができるかということです」とオルソンは言います。 「それは一種の楽しい、純粋な科学的側面です。 ここで自然と進化が生み出したものに疑問を抱き、それを学んだ後、それをどのように構築して人間の患者を治療することができますか？」
しかし、それは創薬段階でのより長期的なものです。 一方、Blaze BioscienceはTumor Paintの開発を進めており、将来の試験のデザインについてFDAと話し合っています。 ハンターの手術は安全性試験の一環であり、これまでに15人の小児患者が見られました。 次は有効性テストです。
ハンターはただ一人の患者ですが、これまでの回復は心強いものです。 リーは、脳幹を覆う薄い鞘を除いて腫瘍を切り取った。 その後、彼は化学療法と放射線治療の数ヶ月を経て、現在は理学療法と作業療法を受け、学習し、成長し、通常の3歳のようにふるまいます。
「彼が成長し、治療と手術が変わるかもしれない人になろうとするのを見るのは本当に気持ちがいい」とコフマンは言う。
