科学者たちは、初期の発達に重要な受精卵の遺伝子を初めて編集しました。 この実験は、マウスの研究では不可能だった方法で、研究者が基本的な人間の生物学について学ぶのを助けました。
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ロンドンのFrancis Crick Instituteの発達生物学者であるKathy Niakanが率いる研究者は、OCT4と呼ばれるタンパク質をコードする遺伝子を無効にしました。OCT4は、体内で見つかったすべての細胞タイプに発達する幹細胞で活性があることが知られていますフォーゲルフォーサイエンス 。 遺伝子をオフにすると、受精卵からの細胞が胎盤細胞、卵黄嚢細胞、または通常胎児になる細胞さえも形成できなくなりました。
マウス胚の同じ遺伝子を無効にすると、異なる結果が得られます。これらの胚は、ほとんど胎盤細胞の塊になりました。 この発見は、この遺伝子がいくつかの細胞系列の運命を制御し、マウスとは人間でわずかに異なる役割を果たしていることを示唆しています。
「これは本当に強力で正確な遺伝学ツールを使って遺伝子機能を理解する可能性を開いています」とNiakanはNPRのロブ・スタインに語ります。 「ヒト胚におけるこの遺伝子の機能を実際に研究していなければ、この洞察を得ることはできなかっただろう」。
研究者は昨日、 Natureで結果を報告しました。
その洞察を与えられたとしても、この研究は原理の証明であり、CRISPER-Cas9ゲノム編集技術の力と有用性の実証であるとVogelは報告しています。 このテクノロジーは、研究者がゲノムから特定のDNAのチャックを切り取り、さらにコードを独自の指示に置き換えることを可能にする分子ハサミのようなものです。
すでに科学者たちは、カスタム実験動物のエンジニアリングや潜在的な癌治療のテストなど、さまざまな重要な進歩と発見を行うためのツールを使用しています。 近年、ヒトゲノム編集の領域へのいくつかの進出も見られています。 8月、米国の科学者はCRISPRを使用して、致命的な心臓の状態を引き起こす突然変異を修正しました。 （他の科学者たちは最近、これらの最近の主張に疑問を呈している、とEwen Callaway for Natureは報告している。）
ただし、この道を進むたびに、社説と意見の断片は注意を促します。
「懸念は、将来の子供を背が高く、強く、または売りたいものを何でも作るために遺伝子編集を提供しようとする不妊治療クリニックへの扉を開くことです」と、遺伝学センターと呼ばれる遺伝学ウォッチドッググループのマーシー・ダーノフスキー、社会、 NPRに伝えます 。 「それは、一部の子供たちが他の子供たちより生物学的に優れていると知覚される状況に私たちを置くことができました。」
ニアカンと彼女の同僚の仕事は、しかし、その状況からはかけ離れています。 研究者は、英国に設立された機関であるヒト受精胚発生機関に申請しなければならなかった。この機関は、提案された胚編集研究を厳密にレビューしている、とフォーゲルは科学に報告している。
「5日目胚」（左）は発生5日目の胚を示し、「5日目編集胚」はOCT4なしの編集胚を示します。 適切な胚盤胞を形成せず、OCT4が胚盤胞の発生に必要であることを示しています（Dr Kathy Niakan / Nature） 古典的な遺伝子研究では、研究者は遺伝子の機能を解明するために遺伝子を日常的に無効にします、とリッキー・ルイスは遺伝リテラシー・プロジェクトについて報告しています。 しかし、CRISPRを使用すると、より高い精度と精度で同じことができます。
この新しい研究では、人々が体外受精治療を受けた後に提供された受精細胞を使用しました。 「初期の人間の発達を照らすということになると、本物である人間の細胞と組織を使用することを測定するものは何もありません」とルイスは書いています。
研究者は、開発のごく初期にOCT4をコードする遺伝子を無効にしました。 試験した41個の受精卵の80％以上で、成長し分裂している細胞は、胚盤胞と呼ばれる約200個の細胞の中空球を形成できませんでした。 多くの体外受精の努力もこの段階で失敗するため、研究者が理解するための重要な分岐点です。
「胚盤胞の発達に関与する重要な遺伝子を理解することにより、これは人間の発達のこの重要で重要なウィンドウの理解を本当に伝えることができます」とNiakanはNPRに語ります 。
社説では、 Nature自身がこの研究を、ヒトゲノム編集研究の実施方法の例として賞賛しました。
研究の特定の要件は異なりますが、できるだけ早くそれらを評価するための強力なフレームワークが、最高の基準を確実に満たすための最良の方法と思われます。 規制当局、資金提供者、科学者、および編集者は、生殖細胞系ゲノム編集の今後の道筋の詳細を定義するために協力し続ける必要があります。
将来の実験では、CRISPRを使用して他の遺伝子の役割を調べることができます。 そして、専門家はその作業の倫理を監視するために注意深く監視します。
