人間は自分の遺伝暗号を変更することを許可されるべきですか？ その質問は、特にゲノムを編集できる技術であるCRISPR-Cas9の開発以来、論争に包まれています。 現在、国立衛生研究所は、米国でのCRISPRの最初の臨床試験を承認しています、 Nature Newsの Sara Reardonが書いています。
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ペンシルバニア大学の科学者たちは、年末までに、この技術が人間の使用にとって安全かどうかをテストする試験を実施するだろうと、リアドンは報告しています。 CRISPRが米国でヒト遺伝子に使用されるのは初めてであり、英国などの国での承認に続きます。 NIH組換えDNA諮問委員会は、倫理と研究の監督を機関に提供し、提案をレビューおよび承認しました。
CRISPRは、その長い名前であるClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsでも知られているため、科学者は遺伝子のオンとオフを切り替えたり、DNAの一部を交換することさえできます。 この試験の資金は、Facebookの元社長であるショーン・パーカーが今年初めに2億5000万ドルを投じて設立したパーカーがん免疫療法研究所によって資金提供されます。
この試験は、感染症や病気と戦う免疫系の重要な構成要素である白血球の一種であるヒトT細胞を対象としています。 T細胞は免疫応答を管理するだけではありません。 また、がん細胞を追い詰めて殺すこともできます。 この場合、研究者はT細胞内に遺伝子を挿入および編集し、細胞をさらに優れたがん対策マシンに変えることを目標に患者の血液に戻すとリアドンは言う。
研究者は、遺伝子を編集してT細胞ががん細胞を検出して標的とするのを助けることでこれを行うことを計画し、同時にがん細胞がそれらを検出して攻撃することを可能にする遺伝子を除去します 彼らはまた、癌の戦いを妨げる可能性のあるタンパク質を除去することを計画している、とリアドンは報告している。 T細胞に対するこれらの編集により、CRISPRの安全性が検証され、既存のがん治療が改善されることが期待されます。
承認は予想よりもやや早く行われます。AntonioRegaladoがMIT Technology Reviewに書いているように、CRISPRを使用して失明を治療することを計画しているEditasと呼ばれる会社は、承認を受ける最初の企業であると長い間考えられていました。 しかし、それは論争なしには来ませんでした。
レビュー委員会のメンバーは、ペンシルバニア大学と試験の主任研究者の両方が、最近承認された試験から恩恵を受ける可能性のある特許と企業を所有しているという懸念を持っていました、とJocelyn KaiserはScience Magazineに書いています。 理事会メンバーはまた、遺伝子治療に関してはUPennの遺産について懸念を表明しました。 Jesse Gelsingerという名前の若い男性は、1999年にUPennの研究者が率いる研究に参加して亡くなりました。 彼の死は、赤ちゃんに見られる致命的な形の代謝障害を治療するための修正遺伝子の注射を受けたわずか4日後に起こりました。
CRISPRのRDAC承認は、米国でヒトの遺伝子を編集する技術を使用したい人々が直面する最初のハードルに過ぎません、とKaiserは書いています。 現在、研究者は倫理委員会とFDAの承認を待たなければなりません。 しかし、良くも悪くも、CRISPRは間もなく米国の空想よりも事実になりそうです。 質問は、そうすべきではなくても、いつでもあります。
