先週、研究者のパネルは、米国政府が、科学者が3人の「親」からの遺伝物質を組み合わせて胚を作ることを必要とする論争の多い遺伝子治療技術をテストできるようにすることを推奨した。 米国国立科学アカデミーの科学者たちは、ミトコンドリア補充療法の試験は倫理的であるが、この手順は男性の胚を作るためにのみ使用されるべきであるという報告を発表しました。
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ミトコンドリア病はまれであり、米国では年に数千人しか罹患していません。発作、心臓病、発達遅延、認知症など、さまざまな深刻な健康問題を引き起こす可能性があります。 ミトコンドリア病は母親からしか受け継がれないため、多くの女性は、病気を引き継ぐ代わりに子供を採用することを選択します。 しかし、科学者たちは、ミトコンドリア置換療法により、胚が第三の「親」によって寄付された健康なミトコンドリアを持っていることを確認することで、女性が遺伝的に関連する健康な子供を持つことができると信じています、アリエル・デュハイム・ロスはThe Vergeについて報告しています。
すべての人間の細胞には、分子をエネルギーに分解することで細胞の動力を助けるオルガネラであるミトコンドリアが含まれています。これは、食物を分解する胃のようなものです。 ミトコンドリアは、核以外のDNAを含む細胞の唯一の部分でもあります。これが、変異したミトコンドリアが問題を起こす人がいる理由です。
ミトコンドリア補充療法は、この状態の女性の卵から健康な核を採取し、健康なミトコンドリアを持つ別の女性から提供された卵にそれを移植することにより機能します。 その後、卵は父親の精子で受精し、3人の遺伝的両親を持つ胚をもたらします、とAnnaslee NewitzはArs Technicaに報告しています。
手順の批評家は、胚の遺伝子を変更することは危険であると言っているが、ミトコンドリア置換療法は実際に胚のゲノムを編集しない。 この手順は、遺伝子編集よりも寄贈臓器の受け取りに近いため、CRISPR-Cas9などのツールを使用して被験者のDNA内の特定の遺伝子を置換する必要があります、とNewitzは書いています。 実際、ミトコンドリアには微量のDNAしか含まれていないため、一部の研究者は、ミトコンドリアの置換を受ける胚には3つの親がいると言うことをためらっています。
デューク大学の生命倫理学者ニタ・ファラハニーが2015年にワシントンポストに書いたように：
ドナーの卵からミトコンドリアを使用する場合、結果の卵（意図する母親からの核を持つ）には、意図する母親からのコードDNAの99.9％が含まれます。 ドナーは、卵が正常に機能するために必要なエネルギーを提供します。 その後、卵子が精子細胞によって受精されると、得られた胚はミトコンドリアのドナーからのDNAの0.1パーセント未満しか運ばれません。
同時に、批評家は、変化は非常にわずかであり、ミトコンドリア病の影響が非常に少ないため、将来、ヒトの遺伝的編集をさらに進めるための扉を開く価値がないか、誤って遺伝子プールに新しい遺伝的エラーを導入する可能性があると主張しています。 そのため、新しいレポートでは男性の胚に対する手順のテストのみが推奨されている、とRob SteinはNPRについて報告しています 。 しかし、昨年、英国は、胚の性別を制限することなく、臨床試験でこの治療法を試験するための先取りを医師に与えました。
この報告書は、ミトコンドリア補充療法の臨床試験の実施に関心のあるアメリカの科学者にとって一歩前進したものですが、FDAは今のところ延期しています。 機関は報告書に関するパネルの作業を賞賛し、その調査結果をレビューしていますが、最新の連邦予算は「FDAが資金を使用して、ヒト胚を意図的に作成または変更するアプリケーションをレビューすることを防止できる」と述べました将来の世代に引き継がれる、とスタインは報告しています。
研究者はミトコンドリア置換の将来について慎重に楽観的かもしれないが、米国政府が臨床試験を承認するまでには何年もかかるかもしれない。
